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多个机构2023年共同发布的《中国儿童McCune-Albright 综合征诊疗共识》提到，患病的孩子，出生时或出生后一般有大面积的淡棕色“胎记”，常见于颈部、臀部，婴幼儿期就会出现假性性早熟，长大一些后会说骨头痛，也容易骨折，但三联征全有的孩子只占24%。在假性性早熟上，女孩子多会发生内分泌系统病变，在幼儿期可能出现莫名的阴道出血、乳房发育、卵巢囊肿等，男童则以一侧或双侧睾丸增大和（或）睾丸B超检查异常更常见，约占85%。
薛文发现，大家情况各有不同，疾病表现部位不一，症状轻重不一pg电子游戏官方网站，严重一些的孩子，两三岁时腿部就有畸形了。纤维骨组织代替了成骨组织，也容易导致骨折，尽管骨折几率要比瓷娃娃（成骨不全症）低一些，但如果不及时治疗，还可能会恶化为骨肉瘤，就会比较麻烦。有的MAS患者还患有其他不同罕见病，而且在中国的病友群中更为普遍。
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复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联曾在今年4月的一次公开演讲中提到，我国创新药定价和支付政策不断完善，但细胞与基因治疗药物的定价和支付仍面临挑战。未来，我国创新药定价可借鉴国际创新药定价政策，增加罕见病用药、细胞和基因疗法的定价策略，如针对CAR-T和罕见病用药调整医保价格阈值，促使CAR-T药物成功纳入到医保目录。
首先，CAR-T产品目前市场定价在100万左右，高昂的治疗费用与基本医保“保基本”属性之间天然存在矛盾。2023年居民和职工医保中医疗费用和增长率分别为1.9万亿(19.4%)和1.7万亿元(25.3%)，今年上半年更是有一些地区出现基金赤字。在医保基金紧平衡的状态下，尽管“国谈”日渐加大对前沿创新、弥补临床空白产品的倾斜力度，但截至目前国家医保目录尚未纳入“年费用超过30万”的药品，更毋宁说还有越来越多的创新药等待“纳保”。
其次，填补临床空白的首创药往往获得了突破性疗法认证，多数以单臂试验的附条件获批上市，仍待上市后开展确证性临床研究，进一步验证安全性和有效性。聚焦到目前已获批的自体CAR-T产品上，其生产成本还存在规模化优化空间pg电子游戏官方网站，疗效和安全性需要更多临床研究环境下和真实世界环境下的研究数据进行进一步确证，应用推广还受到临床医生的接受程度、患者正确及时的诊疗等诸多不确定因素影响pg电子游戏官方网站，这些不可预期的因素进一步增加了其“纳保”的阻力。
“目前，全国有300多个惠民保项目，但只有部分项目在特药责任中覆盖了CAR-T这样的高值药品，CAR-T疗法的惠民保覆盖面、保障待遇水平并不理想。如果从国家层面统一惠民保的特药目录，采取分级管理模式，地方特药目录调整与当前地方惠民保流程一致，采取‘一年一调整’的方式，一方面，能够尽可能多地纳入更多高值新药，通过提高药企的供应预期，增加药品的销售规模，减少市场推广成本，引导药企合理降价；另一方面，地方层面可以根据参保人群的疾病谱情况、惠民保运行情况，来最终确定地方目录范围和待遇水平，所以也不会为地方‘增负’。”江滨说。
“让100万元的创新产品，比如CAR-T产品，价格降到二三十万元，企业无法承受。但企业可以承受一定程度的降价，比如二三十万元的降价。这时候，可以将这二三十万的企业可承受的降价金额作为杠杆资金。”宣建伟举例说，可以由企业出资补贴部分保费、吸引广覆盖的参保人自我增加资金购买全面的商业保险，并探索按疗效支付计划；可以通过企业的种子基金吸引社会团体、基金会投资；此外，企业的投入也能促使地方政府共同出资，最终实现多种资源的叠加。
一份近期发布的“2025-2030年细胞与基因治疗(CGT)行业调研及发展战略研究”报告提到pg电子游戏官方网站，伴随今年财报季的结束，市场发现国内CAR-T产品的销售增速依然不及国际品质的平均水平。以倍诺达为例，2023年业绩增速不到20%，全年处方数184张，完成回输168例。这一业绩与上述全球品牌存在较大差距。
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